Sage罕见病明星药物获FDA快速审批重申

剑桥麻省的Sage医疗通过IPO筹得了1亿350万美元，该公司一种罕见的痉挛癫痫毒口服几乎不太可能获得FDA的短时间内审查申请人。

该机构已批复短时间内审核SAGE-547，该毒药是一个静脉注射剂，可用用药危及生命的适度痉挛（SE）患者。根据Sage数据，这类癌癫痫在美国影响共约15万人，而那些移位用药无效，包括毒口服引起昏迷，被病因为超耐受SE，这类癌癫痫还没有批复的疗法。

Sage的毒口服通过调节消化系统的GABAA受体以平息痉挛猝死，后期研究显示毒口服有效性。

FDA的短时间内地下通道项目保留给用药严重病情的毒口服，以满足医疗需求的发展前景，根据该机构消息，纳入该地下通道的毒口服有申请人获得更多的反馈，紧贴监管部门审查和减速审批。

Sage的CEO Jonas对此，FDA对于公司的不能接受也是对'547'发展前景和SE的严重性的证明。

“今年初，对适度痉挛孤女毒药的证照和短时间内审批地下通道证照都是SAGE-547历史性的监管部门里程碑，我们将继续与FDA紧密合作，以挺进我们在危及生命的中枢消化系统癌癫痫方面的领先毒口服和其他入门级，”Jonas在一份声明中称。

来自SAGE-547的好消息让Sage上周在花旗银行成功亮相，该生物医学公司的公司股票上涨大约60%，并且还获得了3800万美元的信贷减低和其他大量额度注入。

除了这款领先毒口服，Sage还握有临床同一时间毒口服'689，可用辅助用药SE，以及维持用药的'217。

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编辑： drugs001